为规范新型抗肿瘤药物临床应用，提高肿瘤合理用药水平，保障医疗质量和医疗安全，维护肿瘤患者健康权益，特制定新型抗肿瘤药物临床应用指导原则。本指导原则涉及的新型抗肿瘤药物是指小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物。
第一部分：抗肿瘤药物临床应用的基本原则
抗肿瘤药物的应用涉及临床多个学科，合理应用抗肿瘤药物是提高疗效、降低不良反应发生率以及合理利用卫生资源的关键。抗肿瘤药物临床应用需考虑药物可及性和患者治疗价值两大要素。抗肿瘤药物临床应用是否合理，基于以下两方面：有无抗肿瘤药物应用指征；选用的品种及给药方案是否适宜。
一、病理组织学确诊后方可使用
只有经组织或细胞学病理确诊、或特殊分子病理诊断成立的恶性肿瘤，才有指征使用抗肿瘤药物。单纯依据患者的临床症状、体征和影像学结果得出临床诊断的肿瘤患者，没有抗肿瘤药物治疗的指征。但是，对于某些难以获取病理诊断的肿瘤，如胰腺癌，其确诊可参照国家相关指南或规范执行。
二、靶点检测后方可使用
现代抗肿瘤药物的一个显著特征，是出现一批针对分子异常特征的药物——即靶向药物。最具代表性的药物是针对表皮生长因子信号通路异常的酪氨酸激酶抑制剂。目前，根据是否需要做靶点检测，可以将常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物分为两大类（表1）。具体的检测靶点详见各章节。
表1常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物
病种
需要检测靶点的药物
不需要检测靶点的药物
肺癌
吉非替尼
厄洛替尼
埃克替尼
阿法替尼
达可替尼
奥希替尼
克唑替尼
阿来替尼
塞瑞替尼
贝伐珠单抗
重组人血管内皮抑制素
安罗替尼
纳武利尤单抗
帕博利珠单抗
依维莫司
肝癌
索拉非尼
瑞戈非尼
仑伐替尼
胃癌
曲妥珠单抗
阿帕替尼
胃肠间质瘤
伊马替尼
瑞戈非尼
舒尼替尼
胰腺神经内分泌瘤
舒尼替尼
依维莫司
结直肠癌
西妥昔单抗
贝伐珠单抗
瑞戈非尼
呋喹替尼
白血病
伊马替尼
达沙替尼
尼洛替尼
伊布替尼
淋巴瘤
利妥昔单抗
西达本胺
伊布替尼
硼替佐米
信迪利单抗
卡瑞利珠单抗
多发性骨髓瘤
硼替佐米
来那度胺
沙利度胺
伊沙佐米
骨髓增殖性疾病
芦可替尼
肾癌
依维莫司
索拉非尼
舒尼替尼
阿昔替尼
培唑帕尼
帕博丽珠单抗
纳武利尤单抗
乳腺癌
曲妥珠单抗
拉帕替尼
吡咯替尼
帕妥珠单抗
哌柏西利
黑色素瘤
伊马替尼
维莫非尼
帕博利珠单抗
特瑞普利单抗
结节性硬化症相关的室管膜下巨细胞星形细胞瘤
依维莫司
结节性硬化症相关的肾血管平滑肌脂肪瘤
依维莫司
鼻咽癌
尼妥珠单抗
甲状腺癌
索拉非尼
卵巢癌
奥拉帕利
对于有明确靶点的药物，须遵循靶点检测后方可使用的原则。检测所用的仪器设备、诊断试剂和检测方法应当经过国家药品监督管理部门批准，特别是经过伴随诊断验证的方法。不得在未做相关检查的情况下盲目用药。
三、严格遵循适应证用药
抗肿瘤药物的药品说明书是抗肿瘤药物临床应用的法定依据，其规定的适应证经过了国家药品监督管理部门批准。抗肿瘤药物临床应用须遵循药品说明书，不能随意超适应证使用。相关药品的生产厂商，在拥有新的高级别循证医学证据的情况下，应当主动向国家药品监督管理部门申报，及时更新相应药品说明书，保证药品说明书的科学性、权威性，有效指导临床用药。特别是有条件快速批准上市的药品，更应当保证药品说明书的时效性。
四、体现患者治疗价值
现代临床肿瘤学高度重视恶性肿瘤患者的治疗价值。其核心思想是，在相同治疗成本前提下，使患者获得更长的生存时间和更好的生活质量。在抗肿瘤药物临床应用中，应当充分考虑抗肿瘤药物的效价比，优先选择有药物经济学评价和效价比高的药品。
根据药物适应证、药物可及性和肿瘤治疗价值，将抗肿瘤药物分成两级。
1.普通使用级：有明确的临床使用适应证、已列入《国家基本药物目录》《国家基本医疗保险药品目录》和国家谈判药品的抗肿瘤药物品种。
2.限制使用级：有明确的临床使用适应证、未列入《国家基本药物目录》或《国家基本医疗保险药品目录》或国家谈判药品的抗肿瘤药物品种。
五、特殊情况下的药物合理使用
随着癌症治疗临床实践的快速发展，目前上市的抗肿瘤药物尚不能完全满足肿瘤患者的用药需求，药品说明书也往往滞后于临床实践，一些具有高级别循证医学证据的用法未能及时在药品说明书中明确规定。在尚无更好治疗手段等特殊情况下，医疗机构应当制定相应管理制度、技术规范，对药品说明书中未明确、但具有循证医学证据的药品用法进行严格管理。特殊情况下抗肿瘤药物的使医院授权的具有高级专业技术职称的医师，充分遵循患者知情同意原则，并且应当做好用药监测和跟踪观察。
特殊情况下抗肿瘤药物使用采纳根据，依次是：其他国家或地区药品说明书中已注明的用法，国际权威学协会或组织发布的诊疗规范、指南，国家级学协会发布的经国家卫生健康委员会认可的诊疗规范、指南。
六、重视药物相关性不良反应
抗肿瘤药物的相关性*副作用发生率较高，也容易产生罕见的*副作用，因此抗肿瘤药物不良反应报告尤为重要。医疗机构应当建立药品不良反应、药品损害事件监测报告制度，并按照国家有关规定向相关部门报告。医疗机构应当将抗肿瘤药物不良反应报告纳入医疗质量考核体系，定期分析和报告抗肿瘤药物不良反应的动态和趋势。临床医师和临床药师应当密切随访患者的用药相关*性，并及时上报不良反应，尤其是严重的和新发现的不良反应。
第二部分：各系统肿瘤的药物临床应用指导原则
呼吸系统肿瘤用药
一、吉非替尼gefitinib
制剂与规格：片剂：mg
适应证：表皮生长因子受体（EGFR）基因具有敏感突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。
合理用药要点：
1.用药前必须明确有经国家药品监督管理局批准的EGFR基因检测方法检测到的EGFR敏感突变。
2.肿瘤组织和血液均可用于EGFR基因突变检测，但组织检测优先。
3.治疗期间因药物*性不可耐受时，可在同一代药物之间替换，如疾病进展则不能在同一代药物之间替换。
4.治疗过程中影像学显示缓慢进展但临床症状未发生恶化的患者，可以继续使用原药物；发生局部进展的患者，可以继续使用原药物加局部治疗；对于快速进展的患者，建议改换为其他治疗方案。（本条标准也适用于其他EGFR酪氨酸激酶抑制剂、ALK酪氨酸激酶抑制剂和ROS1酪氨酸激酶抑制剂）
5.用药期间必须注意常见的皮肤反应和腹泻；应特别注意间质性肺炎、肝脏*性和眼部症状的发生。
6.避免与CYP3A4强诱导剂或强抑制剂联合使用。服用华法林的患者应定期监测凝血酶原时间或INR的改变。能显著且持续升高胃液pH值的药物有可能会降低吉非替尼的血药浓度，从而降低吉非替尼疗效。
※7.在某些肿瘤急症的情况下如脑转移昏迷或呼吸衰竭，在充分知情的情况下，对不吸烟的肺腺癌患者可考虑使用。一旦病情缓解，必须补充进行EGFR突变的组织检测。（本条标准也适用于其他EGFR酪氨酸激酶抑制剂）
二、厄洛替尼erlotinib
制剂与规格：片剂：mg
适应证：EGFR基因具有敏感突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。
合理用药要点：
1.厄洛替尼一线或维持使用于晚期或转移性NSCLC患者的治疗时，必须对患者的EGFR突变进行评估，选用经过国家药品监督管理局批准的检测方法检测到敏感突变。
2.有脑转移的EGFR基因突变的NSCLC患者可考虑使用厄洛替尼。
3.用药期间必须注意常见的皮肤反应和腹泻。应特别注意间质性肺炎、肝功能异常和眼部症状的发生。
4.避免与CYP3A4强抑制剂或强诱导剂联合使用。避免厄洛替尼与能显著且持续升高胃液pH值的药物合用。
5.吸烟会导致厄洛替尼的暴露量降低，建议患者戒烟。
三、埃克替尼icotinib
制剂与规格：片剂：mg
适应证：EGFR基因具有敏感突变的局部晚期或转移性NSCLC。
合理用药要点：
1.针对一线治疗，用药前进行EGFR基因突变检测，组织和体液检测均可，组织检测优先。
2.有脑转移的EGFR基因突变的NSCLC患者，可优先选择埃克替尼。
3.一线接受化疗失败的患者，二、三线可考虑使用埃克替尼，但不推荐用于EGFR基因突变阴性的患者。
4.不良反应主要为常见的I、Ⅱ度皮疹和腹泻，应特别
